C’est une première, et elle est inquiétante. Des chercheurs chinois ont confirmé les rumeurs selon lesquelles ils ont mené des expériences qui leur ont permis de modifier des embryons humains. Les travaux des chercheurs de l’université Sun Yat-sen, basée à Canton, en Chine, ont été publiés dans le journal en ligne Protein & Cell par Junjiu Huang et son équipe. Leurs travaux ont suscité de nombreuses critiques au vu des risques associés au « bricolage » de l’ADN humain.
 
Les chercheurs de Sun Yat-sen annoncent avoir utilisé des embryons « non-viables » obtenus auprès de cliniques de fertilité spécialisées dans la fécondation in vitro : ce sont donc des tout-petits d’homme qui ont été utilisés pour ces expériences. L’objectif était de modifier le gène responsable de la ß-thalassémie, une maladie du sang potentiellement mortelle, en utilisant une technique dénommée CRISPR/Cas9, dont l’utilisation sur les cellules souches adultes humaines est bien documentée et efficace.
 

En Chine, des chercheurs ont tenté de modifier le génome de 86 embryons humains défectueux

 
En l’occurrence, les 86 embryons retenus avaient été fécondés par deux spermatozoïdes et avaient donc tout une série de chromosomes en surnombre.
 
L’idée était de modifier l’embryon au stade de la première cellule afin de le « nettoyer » en éradiquant complètement le gène ciblé. Sur les 86 embryons, 71 ont survécu au stade de 8 cellules et 54 ont été génétiquement testés. Seuls 28 présentaient une modification, et seule une fraction de ceux-ci contenaient le matériau génétique de remplacement. « Si vous voulez le faire sur des embryons normaux, il faut avoir un taux de réussite de près de 100% », note Huang. « C’est pourquoi nous avons arrêté. Nous pensons que ce projet n’est pas encore à maturité. » Il a précisé que son équipe n’avait sans doute pas répertorié toutes les modifications non désirées, n’ayant vérifié que la portion du génome appelée exome, et non l’ensemble de la séquence.
 
Non seulement la technique fonctionne rarement, mais en outre les chercheurs de Chine ont constaté un nombre surprenant de mutations mal ciblées qu’ils attribuent à l’utilisation de la technique CRISPR/Cas9, ce qui rend évidemment le processus très dangereux. Le taux de mutations – des modifications du génome potentiellement dangereuses et en tout cas incontrôlables – s’est révélé bien plus important sur les embryons humains que sur les cellules souches adultes humaines et – chose intéressante – sur les embryons de souris, dont la modification ciblée a déjà été réalisée avec davantage de succès.
 

L’université Sun Yat-sen n’est pas seule : d’autres équipes de chercheurs tentent des manipulations génétiques sur le génome de l’embryon humain

 
Le taux d’erreur de cette modification ciblée était-il lié à l’anomalie des embryons utilisés ? Huang l’admet mais souligne qu’aucune expérience de modification génétique sur des embryons normaux n’a jamais été menée et qu’il est donc impossible de le vérifier. Il soutient cependant que les embryons, quoique défectueux, constituent un meilleur objet de recherche que les embryons d’animaux ou les cellules souches adultes dans la mesure où ils sont bien plus proches des embryons humains normaux.
 
L’un des scientifiques qui avaient sonné l’alarme en mars dans la revue Nature lorsque la rumeur des travaux de l’université Sun Yat-sen avait commencé à circuler a réagi avec vigueur. Edward Lanphier l’affirme : « Cela souligne ce que nous avons déjà dit : nous devons faire une pause dans ces recherches et nous assurer que de larges discussions permettent de déterminer dans quelle direction nous partons. » Un moratoire qui sera peut-être accepté par le grand nombre, mais comment s’assurer qu’il soit respecté par tous ? D’autant que la technique CRISPR/Cas9 est relativement efficace et facile d’utilisation.
 
Selon une source chinoise citée par Nature, pas moins de quatre groupes de chercheurs en Chine travaillent actuellement sur des projets de modification du génome de l’embryon humain.
 
De son côté, Huang entend travailler sur la réduction des modifications génétiques non désirées en utilisant des cellules souches adultes humaines ou des modèles animaux.