Mise au point par la société de biotechnologie néerlandaise UniQure et son partenaire italien Chiesi, la première thérapie génique autorisée dans le monde, le Glybera, pourrait être commercialisée en Allemagne.
 

Une thérapie à plus d’un million d’euros

 
Elle devrait permettre de traiter le déficit de lipoprotéine lipase (LPLD), une maladie génétique rarissime, au prix de 1,1 million d’euros, ce qui en fait le traitement le plus cher du marché.
 
Le prix définitif reste encore à fixer avec les autorités compétentes et les assureurs, mais les flacons devraient coûter 53.000 euros chacun, sachant qu’une thérapie en nécessite 21.
 
Malgré ce prix record, le coût pour le système de santé devrait être assez limité puisque « seules » 150 à 200 personnes sont susceptibles d’être soignées par le Glybera dans l’Europe entière.
 
Les premiers traitements commerciaux devraient avoir lieu au premier semestre 2015 : l’Union européenne avait autorisé sa commercialisation il y a deux ans, mais son lancement a été retardé par de nouvelles études visant à s’assurer de l’efficacité du produit sur la durée.
 

Les thérapies géniques suivies attentivement

 
Un dossier suivi de près puisque les thérapies géniques, qui consistent à insérer des gènes correctifs dans les cellules à l’origine de la maladie pour soigner définitivement celle-ci, sont appelées à se multiplier.
 
La même société travaille d’ailleurs déjà sur un traitement de l’hémophilie et gère un projet dans le domaine de la cardiologie, qui pourrait ouvrir le champ des thérapies géniques au delà des maladies rares… Qui paiera ?