On nous a beaucoup parlé des promesses de la thérapie génique, qui vise à soigner des patients en modifiant l’expression d’un ou plusieurs gènes de leur corps. Les résultats sont déjà là en ce qui concerne la maladie de Huntington et la surdité congénitale. Mais c’est peu de dire qu’on manque de recul : cela ne se pratique que depuis une dizaine d’années et des problèmes commencent à être mis au jour.

Une nouvelle étude publiée par le New England Journal of Medicine indique ainsi qu’un jeune patient atteint de la maladie de Hurler, à qui l’on a administré un virus adéno-associé (AAV) pour délivrer un gène thérapeutique à l’ADN, a par la suite développé une tumeur au cerveau en raison de cette thérapie, alors que l’enfant, un garçon de 5 ans, avait bien réagi au traitement. La tumeur, non cancéreuse, a pu être enlevée au prix d’une intervention chirurgicale.

Il semblerait que la tumeur se soit développée après la mutation d’un gène non visé sous l’effet du virus AAV.